undefined/iStock via Getty Images Regenxbioundefined/iStock via Getty ImagesOp de korte termijn is de markt een stemmachine, maar op de lange termijn is het een weegmachine.- Benjamin Graham (een van de twee mentoren van Warren Buffett)Bij biotechbeleggingen zijn er momenten waarop u meerdere jaren wacht, maar uw aandelen zijn niet veel waard.Ondanks een groot potentieel lijkt niets de naald te bewegen.Geef zo'n groeibedrijf niet op.Dat wil zeggen, als en alleen als het iets veel krachtigers voortbrengt dan wat de markt kan begrijpen.Laten we zeggen dat als uw aandeel REGENXBIO Inc. ( NASDAQ:RGNX ) is, u geduld moet blijven hebben.Er staat immers iets wezenlijks te bakken in de pijplijn.Als een krachtige innovator van gentherapie heeft Regenxbio het beste genafgiftesysteem.Toch hebben de aandelen de afgelopen jaren niet veel winst opgeleverd.Door verschillende voortdurende ontwikkelingen kun je verwachten dat dit jaar veel meer geluk zal brengen.In dit onderzoek zal ik een fundamentele analyse van Regenxbio presenteren en mijn verwachting over dit groeivermogen met u delen.Zoals gewoonlijk zal ik een kort bedrijfsoverzicht geven voor nieuwe investeerders.Als u bekend bent met het bedrijf, raad ik u aan door te gaan naar het volgende gedeelte.Regenxbio, dat opereert vanuit Rockville, Maryland, is met laserstralen gericht op de innovatie en commercialisering van gentherapie.Door de kracht van genen te ontsluiten, is Regenxbio klaar om de onvervulde behoeften in retinale, metabole en neurodegeneratieve ziekten te vervullen.Ik merkte in het eerdere onderzoek op,Katalyseren van de groei voor Regenxbio is het genafgifteplatform genaamd NAV.Merk op dat NAV gebruik maakt van zeer geavanceerde adeno-geassocieerde virale (AAV) vectoren die een verbeterd therapeutisch succes opleveren.NAV overwon met name alle tegenslagen zoals lage werkzaamheid en toxiciteit die eerdere generatie AAV's belemmerden.NAV werkt zelfs zo goed dat Regenxbio deze technologie in licentie kan geven aan 20 verschillende bedrijven.Een opmerkelijke licentiehouder, AveXis, werd overgenomen door Novartis (NVS) voor $ 8,7 miljard.Beter nog, het medicijn Zolgensma is al goedgekeurd en wordt op de markt gebracht voor spinale musculaire atrofie.In september vorig jaar ging Regenxbio een samenwerking aan met AbbVie (ABBV) voor de ontwikkeling van RGX314 voor natte AMD.Zoals u weet, is dit een groot probleem voor beide bedrijven.Voor AbbVie is het bedrijf nu gepositioneerd om een ​​aanzienlijk percentage van de $ 16,3 miljard natte AMD-markt te veroveren.Simpel gezegd, RGX314 heeft de mogelijkheid om de mega-blockbuster (dwz de koningin van natte AMD) Eylea te vervangen.Wat Regenxbio betreft, het bedrijf genoot van de $ 370 miljoen in een vooruitbetaling in contanten.Cash kun je zien als het bloed van een jong bedrijf als Regenxbio.Met andere woorden, contant geld is leven en koning.En de contante vooruitbetaling was inderdaad aanzienlijk.Bovendien was de dealtermijn vrij gunstig omdat Regenxbio in een positie verkeert om $ 1,38 miljard te winnen voor deze deal.Bovendien krijgt het bedrijf een royalty van 50% in de VS en een getrapte royalty voor de rest van de wereld.Met deze deal die in november werd gesloten, heeft Regenxbio nu voldoende contanten en hernieuwd marktvertrouwen.Om zijn fundamenten te versterken, hoeft het bedrijf alleen zijn beloften na te komen om dit partnerschap te bevorderen.Laten we schakelen, laten we eens kijken naar andere aspecten van Regenxbio's fundamenten.Zoals u zich herinnert, heeft Regenxbio het gebruik van zijn NAV-technologie in licentie gegeven aan AveXis (AVXS), dat een gentherapie (Zolgensma) innoveerde om spinale musculaire atrofie (dwz SMA) te behandelen.In de deal van $ 8,4 miljard verwierf Novartis (NVS) AveXis voor Zolgensma.Na de overname kreeg Novartis goedkeuring voor Zolgensma.Op het moment van de laatste driemaandelijkse indiening van Regenxbio, heeft Zolgensma $ 342 miljoen verworven voor 4Q2021 (dwz een groei van 35%) en $ 1,35 miljard voor fiscaal 2021.Je zou kunnen denken dat met slechts meer dan 1.8K gedoseerde patiënten Zolgensma ver verwijderd zou zijn van het verkrijgen van de blockbuster-status.Omdat het een weesgeneesmiddel is (dwz voor een zeldzame ziekte), wordt Zolgensma tegen een premie vergoed om innovatie te stimuleren.Vroeger ontbrak het immers aan innovatie in de weesniche.Zonder adequate compensatie zou geen enkel bedrijf bijna $ 1 miljard uitgeven in een proces van bijna tien jaar om een ​​medicijn te ontwikkelen, alleen om te zien dat het op de markt flopt.Van de $ 1,35 miljard aan inkomsten van Zolgensma ontving Regenxbio slechts $ 7,1 miljoen aan royalty's voor het kwartaal.Houd er rekening mee dat Regenxbio de mijlpaalbetaling van $ 80,0 miljoen al verdiende in 3Q2020 (toen Zolgensma de cumulatieve netto-omzet van $ 1 miljard bereikte).Stel je nu eens voor dat RGX314 een kaskraker als Zolgensma zou worden (en er is een zeer goede kans dat dit het geval zal zijn), Regenxbio staat klaar om 50% (dwz $ 500 miljoen) te verdienen aan verkooproyalty's.Als zodanig kun je er zeker van zijn dat de fundamenten van Regenxbio aanzienlijk zouden worden versterkt.Daarna zal de aandelenkoers hoogstwaarschijnlijk meervoudig stijgen.Afgezien van Zolgensma en het kroonjuweel (RGX314), kun je zien dat Regenxbio RGX202 ontwikkelt, een zeer intrigerende gentherapie.RGX202, ontwikkeld voor de genetische weesziekte die bekend staat als Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), maakt gebruik van de zeer geavanceerde NAV AAV8 om de genen te leveren die coderen voor een nieuwe "microdystrofine".Als spiereiwit is microdystrofine defect bij patiënten die lijden aan DMD.Zonder dit juiste spiereiwit zijn hun spieren functioneel onbekwaam.Het manifesteert zich al op de leeftijd van twee tot drie jaar en sommige symptomen zijn onder meer moeite met lopen, rennen en springen.Fysieke tekenen zijn onder meer een waggelende gang en grote kuiten.Later worden ook het hart en de longen van de patiënt aangetast.De aandoening is behoorlijk verwoestend omdat het de levensverwachting van het kind aanzienlijk verkort.Kinderen met DMD worden meestal niet ouder dan hun dertigste.Om patiënten hoop te geven, omvat het nieuwe microdystrofine-gen van RGX202 het functionele C-terminale (CT) domein plus een specifieke promotor om spierbeschadiging geassocieerd met DMD te voorkomen.Zoals je weet, heb ik andere gentherapiebedrijven voor DMD gevolgd, maar geen enkele bleek te werken.Hier zou je opgewonden moeten zijn, want het beste gentherapiebedrijf (Regenxbio) probeert de zeer moeilijk op te lossen puzzel te ontcijferen die DMD is.Ondanks de gunstige kansen, behoud ik mijn optimisme, en schreef daardoor meer dan 60% (dwz enigszins gunstige) maar minder dan 65% (dwz meer dan gunstige) kans op succes toe.Zoals u weet, werken de meeste gentherapieën voor DMD niet.Een mogelijke reden is dat het hebben van meer spiereiwit niet gelijk staat aan spierkracht.De microdystrofine moet integreren in het grotere spierskelet om goed te kunnen functioneren.Het goede nieuws voor patiënten en aandeelhouders is dat de nieuwigheid van RGX202 (dwz het gelijktijdig raken van die promotor en de CT-regio) een grotere kans op succes zou geven.In combinatie met het beste technologieplatform voor genafgifte (dwz NAV), is dit het voor DMD.Als er een gentherapie voor DMD is die zal werken, geloof ik dat RGX202 diegene is.Gebruikmakend van sterke gegevens en een grote vraag, verleende de FDA de Orphan and Rare Pediatric Disease Designation voor RGX202.In dat opzicht kan Regenxbio een voucher met prioriteitsbeoordeling krijgen.Een prioriteitsbeoordeling zou de beoordelingstijd van de FDA met drie maanden verkorten.Als Regenxbio ervoor kiest om het aan een ander bedrijf te verkopen, is het ongeveer $ 60 miljoen waard.Afgezien daarvan ontving Regenxbio al de FDA-goedkeuring voor zijn aanvraag voor Investigational New Drug (dwz IND).Als zodanig is Regenxbio klaar om in 1H2022 een Fase 1/2-studie te starten, genaamd AFFINITY DUCHENNE.Aangezien RGX202 een weesgeneesmiddel is en de beste kansen op succes heeft voor DMD (dwz een zeer gewilde markt), kunt u anticiperen op een toekomstige samenwerking.Naarmate er meer gegevens binnenkomen, is de kans groot dat Regenxbio wordt overgenomen of een nieuwe grote samenwerking kan vormen.Daarom is deze RGX202-ontwikkeling misschien wel de ultieme katalysator voor Regenxbio, waar jullie allemaal op hebben gewacht.Wat concurrentie betreft, gaat Regenxbio het op met andere gentherapie-innovators voor zeldzame ziekten zoals Solid Biosciences (SLDB).Zoals u weet, innoveert Solid ook gentherapie voor DMD.Desondanks stelden de gegevens voor Solid beleggers tot dusver teleur.Naast Solid is Sarepta Therapeutics (SRPT) ook een andere dominante speler in de DMD-niche.Voor de natte AMD-markt neemt Regenxbio het op tegen het vlaggenschip en mega-blockbuster Eylea.Net zoals u jaarlijks een lichamelijk onderzoek zou krijgen voor uw welzijn, is het belangrijk om de financiële gezondheid van uw aandelen te controleren.Uw gezondheid wordt bijvoorbeeld beïnvloed door 'bloedstroom', aangezien de levensvatbaarheid van uw aandelen afhankelijk is van de 'cashflow'.Met dat in gedachten zal ik het inkomstenrapport voor het vierde kwartaal van 2021 analyseren voor de periode die eindigde op 31 december.Als volgt behaalde Regenxbio een omzet van $ 398,7 miljoen, vergeleken met $ 21,4 miljoen in hetzelfde kwartaal een jaar eerder.De forse omzetstijging komt van de vooruitbetaling van het AbbVie-partnerschap en de toename van royalty's van Zolgensma, dat nu een kaskraker is.Verwacht voor het volgende kwartaal niet dezelfde omzetstijging, omdat het contante geld een eenmalige betaling is van het bovengenoemde partnerschap.Afgezien daarvan registreerde het onderzoek en de ontwikkeling (R&D) voor de respectieve kwartalen $ 47,9 miljoen en $ 47,1 miljoen.Ik zie de stijging van 1,6% R&D positief, omdat het kapitaal van vandaag morgen kan worden omgezet in blockbuster-winsten.Je moet immers een boom planten om van de vruchten te kunnen genieten.Bovendien was er een nettowinst van $ 292,7 miljoen ($ 6,67 per aandeel), vergeleken met een nettodaling van $ 46,8 miljoen ($ 1,24 per aandeel) voor dezelfde vergelijking.Zoals u kunt zien, is de sterke verbetering van het resultaat te danken aan het vooraf contante geld van AbbVie.Over de balans was er $ 849,3 miljoen aan contanten, equivalenten en investeringen.Tegenover de $ 85,0 miljoen driemaandelijkse OpEx zou er voldoende kapitaal moeten zijn om de operaties in 2Q2024 te financieren.Simpel gezegd, de kaspositie is vrij sterk in verhouding tot de bestedingsgraad.Terwijl u op de balans staat, moet u controleren of Regenxbio een "seriële verdunner" is.Een bedrijf dat serieel wordt verwaterd, maakt uw investering immers in wezen waardeloos.Gezien het feit dat de uitstaande aandelen zijn gestegen van 37,4 miljoen naar 44,0 miljoen, onthult mijn berekening een jaarlijkse verwatering van 17,6%.In dit tempo maakte Regenxbio mijn verdunningslimiet vrij voor een winstgevende investering.Het is belangrijk dat u Regenxbio taxeert om te bepalen hoeveel uw aandelen werkelijk waard zijn.Voordat ik ons ​​cijfer uitvoerde, vond ik het leuk om het volgende met u te delen:Wall Street-analisten gebruiken doorgaans een waarderingsmethode die Discount Cash Flows (dwz DCF) wordt genoemd.Dit waarderingsmodel volgt een eenvoudige plug-and-chug-benadering.Afgezien daarvan zijn er andere waarderingstechnieken zoals prijs/verkoop en prijs/winst.Nu bestaat er niet zoiets als een goede of foute benadering.Het belangrijkste is om ervoor te zorgen dat u de juiste techniek gebruikt voor het juiste type aandelen.Aangezien biotech in de ontwikkelingsfase nog geen inkomsten heeft gegenereerd, vermijd ik het gebruik van DCF omdat dit het meest van toepassing is op blue-chipaandelen.Voor ontwikkelingsbiotech maak ik gebruik van de combinaties van zowel kwalitatieve als kwantitatieve variabelen.Dat wil zeggen, ik houd rekening met de kwaliteit van het medicijn, vergelijkende marktanalyse, kansen op succes van klinische proeven en potentiële marktpenetratie.Voor een medisch diagnostisch hulpmiddel richt ik me op marktpenetratie en verkoop.Kwalitatief vertrouw ik in de afgelopen decennia sterk op mijn intuïtie en ervaring met voorspellingen.Nettowinst op basis van een marge van 25%PT gebaseerd op 44,0 miljoen uitstaande aandelen en 10 P/E"PT van het onderdeel" na passende kortingRGX314 voor verschillende netvliesaandoeningen (natte LMD, diabetische retinopathie)De som van de delenWaarderingsanalyse (Bron: Dr. Tran BioSci)Aangezien beleggingsonderzoek een onvolmaakte wetenschap is, zijn er altijd risico's verbonden aan uw aandelen, ongeacht de fundamentele sterke punten.Wat nog belangrijker is, de risico's zijn 'afhankelijk van de groeicyclus'.Op dit punt in zijn levenscyclus is de grootste zorg voor Regenxbio of de RGX314-franchise positieve gegevens zal blijven leveren.Omdat ik vertrouwen heb in hun succes, heb ik dienovereenkomstig een kans van 35% op klinisch falen toegeschreven.Ik heb ook een iets hoger risico toegeschreven aan RGX202.Bij een negatieve datarelease kunt u verwachten dat uw voorraad met 40% daalt en vice versa.Afgezien daarvan is er de zorg dat AbbVie het mega-partnerschap zou kunnen beëindigen, zoals Bristol-Myers Squibb (BMY) deed met Nektar Therapeutics (NKTR).Afgezien daarvan zou Regenxbio te agressief kunnen groeien en daardoor in een potentiële kasstroombeperking terecht kunnen komen.Toch is de cash runway vrij lang.Al met al handhaaf ik mijn sterke koopaanbeveling voor Regenxbio met een beoordeling van vijf uit vijf sterren.Over een horizon van twee tot drie jaar voorspelde ik dat het prijsdoel van $ 204,53 ("PT") zou worden bereikt.Als slapende reus wordt Regenxbio aangedreven door het vooraanstaande gen-leveringsplatform NAV.Met een voorzichtig management en een griezelige technologie heeft Regenxbio op alle fronten sterke fundamentele vooruitgang geboekt.De samenwerking met AbbVie voor RGX314 is een bewijs van de technologie van Regenxbio.Afgezien daarvan gebruiken meer dan 20 verschillende bedrijven Regenxbio's NAV voor hun gentherapieën.Even belangrijk is dat Novartis geniet van de vruchten van Zolgensma, aangezien de verkoop al het land van de blockbusters heeft bereikt.Interessant is dat de omzet van Zolgensma sterk groeit.Het belangrijkste van alles is dat RGX202 klaar staat om de behandeling van DMD voor altijd te veranderen.Na vele jaren van slapen (dat wil zeggen, aandelenkoers stagneert), ziet u waarschijnlijk de Regenxbio-aandelen dit jaar of het volgende jaar stijgen.Als belegger moet u ook de ontwikkeling van andere pijplijnactiva in de gaten houden (dwz RGX111, -121, -181, -202 en -381).Bedankt voor het lezen!Om het volledige artikel te lezen, KLIK HIER.Om de nieuwste artikelen te ontvangen, klik je op de oranje "Volgen"-knop bovenaan.Zorg ervoor dat u onze particuliere onderzoeksgemeenschap voor investeringen, Integrated BioSci Investing, bekijkt.De analyses van Dr. Tran zijn de beste op het gebied van biotech, de prijs van een abonnement meer dan waard.Zeer professioneel, uiterst deskundig en heel eerlijk ... Ik zou deze service ten zeerste aanbevelen en zijn aandelenselectie was zeer winstgevend.Simpel gezegd, dit is elke cent waard.Eerder vandaag werd een van de door Dr. Tran aanbevolen bedrijven overgenomen voor een mooie premie van 50%.Klik hier voor een GRATIS PROEF.Dit artikel is geschreven doorIntegrated BioSci Investing LLC ("IBI), opgericht door Dr. Harvey Tran MD, MS, CNPR, (in samenwerking met andere PhD's), is een groeiende gemeenschap van experts en alledaagse investeerders die elkaar helpen beter te investeren.We brengen u een NIEUWE investeringsfilosofie genaamd "Integrated BioSci Investing".Het is een distillatie van de wijsheid van waarde/groei-investeringen van goeroes zoals Warren Buffett, Buffet's mentoren (Ben Graham en Phil Fischer) en Sir John Templeton die specifiek zijn aangepast voor biotech-aandelen.IBI's analytisch onderzoek wordt mogelijk gemaakt door de integratie van (medische, wetenschappelijke en markt) expertise om ongekende nauwkeurigheid te leveren bij het voorspellen van klinische proeven, wat op zichzelf een van de vereisten is voor het vinden van alfa-biowetenschappelijke investeringen.Uiteindelijk vertalen onze onvermoeibare due diligence en de wijsheid van IBI-leden zich voor u in een sterk rendement.Om een ​​paar winnaars te noemen, Crispr Therapeutics (CRSP), CryoPort (CYRX) en Guardant Health (GH), leverden dienovereenkomstig 679,1%, 778,3% en +435,9% op voor onze abonnees." geniet van de volgende EXCLUSIEVE voordelen: dagelijkse realtime onderzoeksartikelen die veelomvattend en diepgaander zijn dan gratis onderzoeksartikelen; toegang tot de chatroom met veel experts en alledaagse investeerders waar u live uw vragen kunt stellen over uw favoriete aandelen (u' we verwachten uiterlijk binnen 24 uur antwoord te krijgen); mogelijkheid om onze goed presterende portefeuilles en hun relevante updates te bekijken; advies over strategieën om u te helpen bij het opzetten van uw eigen portefeuilles; onze beste ideeën en hun updates via een onderzoeksartikel of chat; potentieel om onderzoek uit te voeren over uw favoriete bedrijven; mogelijkheid om Dr. Tran te bereiken via een telefoontje of Skype als u wilt. KLIK op de oranje VOLG-knop om de GRATIS realtime waarschuwingen over onze artikelen en blogs te ontvangen. VERBIND MET Dr. Tran via zijn LinkedTree https://linktr.ee/DrHarveyTran LEES meer op www.drtranbiosci.com (en zorg ervoor dat u zich registreert voor onze mailinglijst).LEER over de achtergrond van Dr. Tran in een diepgaand artikel door deze link te volgen.http://www.drtranbiosci.com/p/dr-tran.html "Stellaire therapieën voor patiënten. Gedifferentieerde intelligentie voor investeerders. Premium waarderingen voor bedrijven."Openbaarmaking: ik/wij hebben geen aandelen-, optie- of vergelijkbare derivatenpositie in een van de genoemde bedrijven en zijn niet van plan om dergelijke posities binnen de komende 72 uur te initiëren.Ik heb dit artikel zelf geschreven en het geeft mijn eigen mening weer.Ik ontvang er geen vergoeding voor (behalve van Seeking Alpha).Ik heb geen zakelijke relatie met een bedrijf waarvan de aandelen in dit artikel worden genoemd.Aanvullende informatie: als arts/marktdeskundige ben ik geen geregistreerde beleggingsadviseur.Ondanks dat ik ernaar streef de meest accurate informatie te verstrekken, kan ik noch de nauwkeurigheid noch de actualiteit garanderen.In het verleden behaalde resultaten bieden GEEN garantie voor toekomstige resultaten.Ik behoud het recht voor om voor mezelf en mijn gelieerde ondernemingen een investeringsbeslissing te nemen met betrekking tot een beveiliging zonder kennisgeving, behalve waar dit wettelijk verplicht is.Ik ben ook NIET verantwoordelijk voor de acties van mijn filialen.De scriptie die ik heb gepresenteerd kan elk moment veranderen vanwege de veranderende aard van informatie zelf.Beleggen in aandelen en opties kan leiden tot kapitaalverlies.De gepresenteerde informatie mag NIET worden opgevat als aanbevelingen om enige vorm van beveiliging te kopen of verkopen.Mijn artikelen kunnen het best worden gebruikt als educatief en informatief materiaal om investeerders te helpen bij uw eigen due diligence-proces.Dat gezegd hebbende, wordt van u verwacht dat u uw eigen due diligence uitvoert en verantwoordelijkheid neemt voor uw actie.U dient ook uw eigen financieel adviseur te raadplegen voor specifieke begeleiding, aangezien financiële omstandigheden individueel zijn.Dat terzijde, ik geef je geen professioneel medisch advies.Zorg ervoor dat u uw eigen arts raadpleegt voordat u gezondheidsveranderend gedrag aangaat.